موفقیت داروی RNA نووارتیس در درمان دیستروفی عضلانی FSHD 

سالم نیوز

سالم‌خبر: داروسازی نووارتیس از موفقیت داروی آزمایشی دل-براکس در کاهش آسیب‌های عضلانی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی FSHD خبر داد و فاز سوم مطالعات این دارو را آغاز کرد.

به گزارش سالم‌خبر به نقل از داروی RNA به نام دلپاسیبارت براکسلوسیران (Delpacibart Braxlosiran) که از طریق خرید ۱۲ میلیارد دلاری شرکت اویدیتی بایوساینسز Avidity Biosciences به دست آورده است، در یک مطالعه بالینی فاز ۱/۲ به اهداف اصلی خود دست یافته و نتایج امیدوارکننده‌ای در درمان بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال (FSHD) نشان

داروسازی نووارتیس از موفقیت داروی آزمایشی دل-براکس در کاهش آسیب‌های عضلانی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی FSHD خبر داد و فاز سوم مطالعات این دارو را آغاز کرد داده است.

موفقیت بالینی برای داروی نوین RNA

نووارتیس اعلام کرد: داروی آزمایشی «دل-براکس» توانسته در یک کارآزمایی بالینی شامل ۹۰ بیمار مبتلا به دیستروفی عضلانی FSHD به شاخص‌های زیستی اصلی تعیین‌شده دست یابد. این بیماری نادر و پیشرونده موجب ضعف و تحلیل عضلات شده و تاکنون گزینه‌های درمانی محدودی برای آن وجود داشته است.

این دارو از دسته «الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس کونژوگه» (AOC) محسوب می‌شود و با هدف مهار ژن DUX4 طراحی شده است؛ ژنی که فعالیت غیرطبیعی آن یکی از عوامل اصلی بروز بیماری

نووارتیس اعلام کرد: داروی آزمایشی «دل-براکس» توانسته در یک کارآزمایی بالینی شامل ۹۰ بیمار مبتلا به دیستروفی عضلانی FSHD به شاخص‌های زیستی اصلی تعیین‌شده دست یابد FSHD به شمار می‌رود.

کاهش آسیب عضلانی و نشانه‌های مؤثر درمان

بر اساس اعلام نووارتیس، گروهی از بیماران دریافت‌کننده دل-براکس کاهش قابل‌توجهی در دو نشانگر زیستی مرتبط با آسیب عضلانی و فعالیت ژن هدف نشان دادند. این نتایج بیانگر درگیری مؤثر دارو با هدف درمانی و کاهش روند تخریب عضلات است.

این داده‌ها در ادامه نتایج پیشین منتشرشده توسط اویدیتی قرار می‌گیرد که حاکی از بهبود تحرک و افزایش قدرت عضلانی در بیماران تحت درمان بود.

نازم آتاسی، رئیس جهانی توسعه علوم اعصاب و ژن‌درمانی نووارتیس،

این بیماری نادر و پیشرونده موجب ضعف و تحلیل عضلات شده و تاکنون گزینه‌های درمانی محدودی برای آن وجود داشته است در بیانیه‌ای اعلام کرد: «در حال ارزیابی مجموعه کامل داده‌های بالینی و زیستی هستیم و امیدواریم در تعامل با نهادهای نظارتی جهانی، توسعه این درمان را با سرعت بیشتری برای بیماران نیازمند پیش ببریم.»

آغاز فاز سوم و نگاه بازار به سبد دارویی اویدیتی

نووارتیس هم‌اکنون در حال جذب بیماران برای مطالعه فاز سوم این دارو است. در این مرحله، قدرت عضلانی بیماران و عملکرد آنها در آزمون ۱۰ متری راه رفتن و دویدن مورد ارزیابی قرار خواهد گرفت.

تحلیلگران بازار سرمایه نیز این نتایج را نشانه‌ای از درستی

نووارتیس هم‌اکنون در حال جذب بیماران برای مطالعه فاز سوم این دارو است. در این مرحله، قدرت عضلانی بیماران و عملکرد آنها در آزمون ۱۰ متری راه رفتن و دویدن مورد ارزیابی قرار خواهد گرفت تصمیم نووارتیس برای خرید ۱۲ میلیارد دلاری اویدیتی می‌دانند. مایکل لوشتن، تحلیلگر مؤسسه جفریز، اعلام کرده است که داده‌های جدید دست‌کم بخشی از منطق این معامله بزرگ را تأیید می‌کند و حتی می‌تواند مسیر دریافت مجوز تسریع‌شده را برای دارو هموار سازد.

با این حال، سرمایه‌گذاران همچنان منتظر نتایج دو داروی دیگر مبتنی بر فناوری AOC هستند که از طریق این معامله به سبد نووارتیس اضافه شده‌اند؛ داروهایی که برای درمان دیستروفی میوتونیک و دیستروفی عضلانی دوشن در دست توسعه قرار دارند.