موفقیت اولیه داروی جدید ایلایلیی در درمان سرطان خون مقاوم به درمان
سالمخبر: داروسازی ایلایلیلی اعلام کرد: داروی آزمایشی جدید این شرکت برای درمان میلوفیبروز، نوعی سرطان نادر خون در یک مطالعه اولیه نتایج مثبتی نشان داده و توانسته بهبود قابلتوجهی در اندازه طحال و علائم بیماران ایجاد کند.

سالمخبر: داروسازی ایلایلیلی اعلام کرد: داروی آزمایشی جدید این شرکت برای درمان میلوفیبروز، نوعی سرطان نادر خون در یک مطالعه اولیه نتایج مثبتی نشان داده و توانسته بهبود قابلتوجهی در اندازه طحال و علائم بیماران ایجاد کند.
به گزارش سالمخبر به نقل از بایوفارما دایو، شرکت داروسازی ایلایلیلی به دادههای اولیه امیدوارکنندهای برای یک داروی جدید مهارکننده JAK2 دست یافته است؛ دارویی که این شرکت اخیراً از طریق یک قرارداد خرید چند میلیارد دلاری بالقوه به سبد محصولات خود اضافه کرده است.
این داروی آزمایشی
داروسازی ایلایلیلی اعلام کرد: داروی آزمایشی جدید این شرکت برای درمان میلوفیبروز، نوعی سرطان نادر خون در یک مطالعه اولیه نتایج مثبتی نشان داده و توانسته بهبود قابلتوجهی در اندازه طحال و علائم بیماران ایجاد کند که در ابتدا توسط شرکت آژاکس تراپتیکس Ajax Therapeutics توسعه یافته بود، آنزیم JAK2 را هدف قرار میدهد؛ آنزیمی که نقش مهمی در تولید سلولهای خونی دارد. در حال حاضر چندین داروی مهارکننده JAK2 برای درمان بیماریهای خونی مزمن و نادر مانند میلوفیبروز در بازار موجود هستند اما بخشی از بیماران یا به این درمانها پاسخ نمیدهند یا به دلیل پیشرفت بیماری و عوارض جانبی ناچار به قطع مصرف میشوند.
داروی جدید لیلی با رویکردی متفاوت طراحی شده است. برخلاف داروهای موجود که به شکل فعال آنزیم JAK2 متصل میشوند، این دارو شکل غیرفعال آن را هدف
این داروی آزمایشی آنزیم JAK2 را هدف قرار میدهد؛ آنزیمی که نقش مهمی در تولید سلولهای خونی دارد قرار میدهد؛ روشی که به اعتقاد پژوهشگران میتواند اثربخشی درمان را افزایش داده و بر مقاومت دارویی غلبه کند.
نتایج مطالعهای که در یکی از نشستهای مهم پزشکی اروپا ارائه شد، نشان میدهد از میان ۲۰ بیماری که به مدت ۱۲ هفته تحت درمان قرار گرفتند و ارزیابی تصویربرداری انجام دادند، ۱۳ نفر به کاهش حداقل ۳۵ درصدی حجم طحال دست یافتند.
کاهش اندازه طحال یکی از مهمترین شاخصهای اثربخشی درمان در بیماران مبتلا به میلوفیبروز محسوب میشود، زیرا بزرگ شدن طحال از ویژگیهای اصلی این بیماری است.
همچنین چهار بیمار دیگر
در حال حاضر چندین داروی مهارکننده JAK2 برای درمان بیماریهای خونی مزمن و نادر مانند میلوفیبروز در بازار موجود هستند اما بخشی از بیماران یا به این درمانها پاسخ نمیدهند یا به دلیل پیشرفت بیماری و عوارض جانبی ناچار به قطع مصرف میشوند نیز کاهش حجم طحال بین ۲۵ تا ۳۴ درصد را تجربه کردند. در این مطالعه پنج دوز مختلف دارو از ۲۵ تا ۱۲۵ میلیگرم مورد بررسی قرار گرفت و پژوهشگران اعلام کردند افزایش دوز درمانی موجب شد دو بیمار دیگر نیز به آستانه کاهش ۳۵ درصدی حجم طحال برسند.
دادههای این مطالعه همچنین نشان داد ۱۷ نفر از شرکتکنندگان پس از نخستین دوره درمان، دستکم ۵۰ درصد کاهش در مجموع علائم بیماری را تجربه کردند. این معیار که یکی از شاخصهای استاندارد در مطالعات میلوفیبروز محسوب میشود، شامل ارزیابی علائمی مانند خستگی، خارش، درد و تعریق شبانه است.
بیماران
کاهش اندازه طحال یکی از مهمترین شاخصهای اثربخشی درمان در بیماران مبتلا به میلوفیبروز محسوب میشود، زیرا بزرگ شدن طحال از ویژگیهای اصلی این بیماری است حاضر در این مطالعه پیشتر با داروهای متداول مهارکننده JAK درمان شده بودند. به گفته اندرو برنس، تحلیلگر مؤسسه Leerink Partners، اگرچه این دادهها هنوز در مراحل اولیه قرار دارند، اما نتایج بهدستآمده «امیدوارکننده» بوده و میتواند نشاندهنده برتری بالقوه این دارو نسبت به سایر درمانهای در حال توسعه باشد.
موفقیت اولیه این دارو میتواند جایگاه لیلی را در بازار درمان بیماریهای خونی تقویت کرده و مسیر توسعه نسل جدیدی از درمانهای هدفمند برای بیماران مبتلا به میلوفیبروز را هموار سازد.