پکن به‌دنبال ژن‌درمانی همه‌فن‌حریف برای نابینایی

سالم نیوز

سالم‌خبر: یک استارتاپ نوظهور اما بلندپرواز در ووهان چین اعلام کرده که ژن‌درمانی جدیدش برای یک نوع نابینایی ارثی، در داده‌های اولیه توانسته نشانه‌های روشنی از بازگشت عملکرد بینایی ایجاد کند؛ دستیابی که به‌گفته تحلیلگران می‌تواند نخستین تلاش جدی آسیا برای رقابت با Luxturna، نخستین ژن‌درمانی تأییدشده برای بیماری‌های چشمی، باشد.

به گزارش سالم‌خبر به نقل از Endpoints، اهمیت این پروژه از آن جهت برجسته است که برخلاف Luxturna

یک استارتاپ نوظهور اما بلندپرواز در ووهان چین اعلام کرده که ژن‌درمانی جدیدش برای یک نوع نابینایی ارثی، در داده‌های اولیه توانسته نشانه‌های روشنی از بازگشت عملکرد بینایی ایجاد کند که صرفاً برای بیماران دارای جهش در ژن RPE65 کاربرد دارد، استارتاپ چینی مسیر متفاوتی را انتخاب کرده: بازبرنامه‌ریزی سلول‌های موجود در شبکیه و تبدیل آنها به نورون‌های حساس به نور، بدون نیاز به اصلاح ژن معیوب.

این ژن‌درمانی در مطالعه اولیه روی چند بیمار مبتلا به نابینایی ارثی مورد آزمایش قرار گرفته و در برخی از آنها بهبود قابل‌توجه در تشخیص نور و الگوهای بصری دیده شده است. هرچند تعداد بیماران کم بوده و هنوز فاصله زیادی تا اثبات

این ژن‌درمانی در مطالعه اولیه روی چند بیمار مبتلا به نابینایی ارثی مورد آزمایش قرار گرفته و در برخی از آنها بهبود قابل‌توجه در تشخیص نور و الگوهای بصری دیده شده است اثربخشی قطعی باقی است، اما پژوهشگران چینی می‌گویند این اولین‌بار است که چنین نتایجی از رویکرد «بازبرنامه‌ریزی مستقیم سلولی» در انسان به دست می‌آید.

این روش، به‌جای رساندن نسخه سالم ژن از یک ترکیب ویروسی برای فعال‌سازی مجدد مسیرهای عصبی خاموش‌شده در سلول‌های بازمانده شبکیه استفاده می‌کند. مزیت کلیدی این رویکرد آن است که حتی در مراحل پیشرفته بیماری زمانی که تعداد سلول‌های سالم بسیار محدود است همچنان

این روش، به‌جای رساندن نسخه سالم ژن از یک ترکیب ویروسی برای فعال‌سازی مجدد مسیرهای عصبی خاموش‌شده در سلول‌های بازمانده شبکیه استفاده می‌کند می‌توان نورون‌های جدید تولید کرد و عملکرد بینایی را احیا نمود.

این استارتاپ که نامش هنوز خارج از چین کمتر شنیده شده در تلاش است با سرمایه‌گذاران آسیایی و اروپایی مذاکرات جدیدی برای تأمین بودجه مطالعات بزرگ‌تر انجام دهد. به گفته کارشناسان، اگر داده‌های بیشتری موفقیت این روش را تأیید کند، چین می‌تواند نخستین کشوری باشد که نسل دوم ژن‌درمانی‌های چشمی را با هزینه بسیار پایین‌تر از Luxturna که قیمت آن در آمریکا حدود ۸۵۰

به گفته کارشناسان، اگر داده‌های بیشتری موفقیت این روش را تأیید کند، چین می‌تواند نخستین کشوری باشد که نسل دوم ژن‌درمانی‌های چشمی را با هزینه بسیار پایین‌تر از Luxturna که قیمت آن در آمریکا حدود ۸۵۰ هزار دلار است وارد بازار کند هزار دلار است وارد بازار کند.

کارشناسان بین‌المللی با وجود هیجان ناشی از نتایج اولیه، هشدار می‌دهند که ایمنی و پایداری اثر درمان به‌ویژه در بلندمدت باید با دقت بررسی شود؛ چرا که بازبرنامه‌ریزی سلولی می‌تواند منجر به رشد نامنظم یا بیش‌فعال سلول‌های جدید شود. با این حال، انتشار این نتایج اولیه نشان می‌دهد رقابت جهانی برای توسعه ژن‌درمانی‌های قابل‌دسترس و چندمنظوره در حال شدت گرفتن است.