FDA داروی جدید سانوفی را برای درمان اختلال خودایمنی ITP تأیید کرد

سالم نیوز

تأیید تاریخی FDA برای سنوفی؛ نخستین داروی مهارکننده BTK در درمان ITP وارد بازار آمریکا شد
Wayrilz گزینه‌ای نوین برای بیماران مقاوم به درمان ترومبوسیتوپنی ایمنی
سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA با صدور مجوز برای داروی Wayrilz (rilzabrutinib) محصول سنوفی، نخستین مهارکننده برگشت‌پذیر BTK را برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به ترومبوسیتوپنی ایمنی ITP که به درمان‌های قبلی پاسخ نداده‌اند، تأیید کرد.

ترومبوسیتوپنی ایمنی ITP یک

سازمان غذا و داروی آمریکا FDA با صدور مجوز برای داروی Wayrilz (rilzabrutinib) محصول سنوفی، نخستین مهارکننده برگشت‌پذیر BTK را برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به ترومبوسیتوپنی ایمنی (ITP) که به درمان‌های قبلی پاسخ نداده‌اند، تأیید کرد بیماری خودایمنی است که در آن سیستم ایمنی بدن پلاکت‌ها را تخریب می‌کند و منجر به کاهش شدید پلاکت خون می‌شود. این وضعیت می‌تواند خطر خونریزی‌های خودبه‌خودی و کاهش کیفیت زندگی بیماران را به‌دنبال داشته باشد.

به گزارش سالم‌خبر به نقل از فیرز فارما، این تصمیم پس از انتشار نتایج مثبت کارآزمایی فاز سوم LUNA 3 اتخاذ شد؛ مطالعه‌ای که نشان داد Wayrilz علاوه بر افزایش سریع و پایدار شمار پلاکت‌ها، به بهبود علائم دیگر ITP و ارتقای

درمان‌های رایج ITP اغلب تنها به بازگرداندن تعداد پلاکت‌ها محدود می‌شود و بسیاری از بیماران همچنان علائم ماندگار یا پاسخ ناکافی دارند کیفیت زندگی بیماران نیز کمک می‌کند.

در این مطالعه ۲۰۲ بیمار شرکت داشتند و نتایج حاکی از آن بود که ۲۳ درصد از بیماران دریافت‌کننده Wayrilz در هفته ۲۵ پاسخ پایدار پلاکتی داشتند، در حالی که این رقم در گروه دارونما صفر بود.

به گفته دیوید کوتر، استاد پزشکی دانشگاه هاروارد و نویسنده اصلی مطالعه: «درمان‌های رایج ITP اغلب تنها به بازگرداندن تعداد پلاکت‌ها محدود می‌شود و بسیاری از بیماران همچنان علائم ماندگار یا پاسخ ناکافی دارند.

این داروی خوراکی که مسیرهای مختلف سیستم ایمنی را هدف قرار می‌دهد، پیش‌تر در امارات متحده عربی تأیید شده و هم‌اکنون در اروپا و چین تحت بررسی مقرراتی است Wayrilz با مکانیسم چند-مدولاسیون ایمنی، گزینه‌ای نوین برای بیماران مقاوم به درمان فراهم می‌کند.»

از منظر بالینی، بیماران دریافت‌کننده Wayrilz همچنین بهبود ۱۰.۶ امتیازی در شاخص کیفیت زندگی مرتبط با سلامت نشان دادند، در حالی که در گروه دارونما این بهبود تنها ۲.۳ امتیاز بود.

این داروی خوراکی که مسیرهای مختلف سیستم ایمنی را هدف قرار می‌دهد، پیش‌تر در امارات متحده عربی تأیید شده و هم‌اکنون در اروپا و چین تحت بررسی مقرراتی است.

ترومبوسیتوپنی ایمنی ITP یک بیماری خودایمنی است که در آن سیستم ایمنی بدن پلاکت‌ها را تخریب می‌کند و منجر به کاهش شدید پلاکت خون می‌شود. این وضعیت می‌تواند خطر خونریزی‌های خودبه‌خودی و کاهش کیفیت زندگی بیماران را به‌دنبال داشته باشد FDA پیش‌تر به Wayrilz وضعیت‌های Fast Track و Orphan Drug برای ITP اعطا کرده بود.

سنوفی اعلام کرد بیماران می‌توانند از طریق برنامه پشتیبانی HemAssist به خدماتی چون مشاوره بیمه‌ای، کمک مالی احتمالی و منابع آموزشی دسترسی پیدا کنند.

به گفته کارولاین کروسه، رئیس انجمن حمایت از بیماران اختلالات پلاکتی، این دارو «امید تازه‌ای برای بیماران و خانواده‌هایی است که سال‌ها با بار فیزیکی و روانی ITP دست و پنجه نرم کرده‌اند.»