داروی بیتوپرتین برای بیماری نادر حساسیت به نور از سوی FDA رد شد

سالم نیوز

سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا درخواست تأیید داروی شرکت Disc Medicine برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر را رد کرد؛ تصمیمی که به گفته تحلیلگران می‌تواند نشانه سختگیرانه‌تر شدن معیارهای تأیید داروهای بیماری‌های نادر در سازمان غذا و دارو امریکا باشد.

به گزارش سالم‌خبر به نقل از سالم خبر، شرکت Disc Medicine اعلام کرد سازمان غذا و داروی آمریکا FDA با صدور نامه رد مجوز، از تأیید داروی بیتوپرتین برای درمان یک بیماری ژنتیکی نادر خودداری کرده است.

سازمان غذا و داروی آمریکا درخواست تأیید داروی بیتوپرتین شرکت Disc Medicine برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر را رد کرد این دارو در چارچوب برنامه اولویت ملی FDA بررسی می‌شد؛ برنامه‌ای که روند ارزیابی را از بازه معمول ۱۰ تا ۱۲ ماه به حدود یک تا دو ماه کاهش می‌دهد.

بیتوپرتین به عنوان درمانی برای بیماری پروتوپورفیری اریتروپوئتیک آزمایش می‌شود؛ یک اختلال خونی که باعث تجمع ماده پروتوپورفیرین در خون شده و بیماران را به شدت نسبت به نور خورشید حساس می‌کند. این وضعیت می‌تواند منجر به واکنش‌های پوستی دردناک و ناتوان‌کننده شود و کیفیت زندگی بیماران را به شدت کاهش

بیتوپرتین به عنوان درمانی برای بیماری پروتوپورفیری اریتروپوئتیک آزمایش می‌شود؛ یک اختلال خونی که باعث تجمع ماده پروتوپورفیرین در خون شده و بیماران را به شدت نسبت به نور خورشید حساس می‌کند. این وضعیت می‌تواند منجر به واکنش‌های پوستی دردناک و ناتوان‌کننده شود و کیفیت زندگی بیماران را به شدت کاهش دهد دهد.

طبق اعلام شرکت، FDA به این نتیجه رسیده که دو مطالعه مرحله میانی نتوانسته‌اند ارتباط روشنی میان کاهش سطح پروتوپورفیرین در بیماران و افزایش تحمل آن‌ها نسبت به نور خورشید نشان دهند. یکی از شاخص‌های مورد بحث، مدت زمان بدون درد در معرض آفتاب بود که رگولاتور درباره اعتبار آماری آن تردید داشته است.

یک ماه پیش نیز گزارش‌هایی منتشر شده بود که نشان می‌داد بازبینان FDA به دلیل نگرانی درباره داده‌های کارآزمایی و احتمال سوءمصرف دارو، روند بررسی

FDA به این نتیجه رسیده که دو مطالعه مرحله میانی نتوانسته‌اند ارتباط روشنی میان کاهش سطح پروتوپورفیرین در بیماران و افزایش تحمل آن‌ها نسبت به نور خورشید نشان دهند. یکی از شاخص‌های مورد بحث، مدت زمان بدون درد در معرض آفتاب بود که رگولاتور درباره اعتبار آماری آن تردید داشته است را دو هفته به تعویق انداخته‌اند. با این حال، شرکت اعلام کرده ایرادهای مطرح‌شده قابل رفع است و انتظار دارد نتایج مطالعه مرحله نهایی خود را در سه‌ماهه چهارم سال جاری منتشر کند.

Disc Medicine قصد دارد پس از تکمیل این مطالعه، پاسخ رسمی به نامه رد FDA ارائه دهد و پیش‌بینی می‌کند تصمیم به‌روزشده رگولاتور تا اواسط سال ۲۰۲۷ اعلام شود. تحلیلگران بازار می‌گویند اگر نتایج مطالعه نهایی مثبت باشد، می‌تواند مسیر دریافت مجوز کامل را هموار کند.